Այժմ կարող ենք վերարտադրել մեր մարմինները
FDA- ն հաստատել է գենային թերապիայի բուժումը առաջին անգամ `պատմական քայլ բժշկության տարեգրքում: Նոր բուժումը `քիմիան (tisagenlecleucel) - օգտագործվում է T- բջիջները ձեւափոխել լեյկեմիայի դեմ:
Kymriah- ի հաստատումը ծառայում է որպես գենը թերապիայի այլ ձեւերի հաստատման համար, որը կխախտի քաղցկեղի եւ այլ լուրջ հիվանդությունների օգտագործումը վեպի եւ հետաքրքիր մոտեցման միջոցով `արհեստական միջոցներով վերարտադրելով մարմնին:
Բջջային հիմքով գենային թերապիա
Բջջային հիմքի վրա հիմնված գենային թերապիան վերաբերում է նոր գենետիկական նյութ ներդնելու պրակտիկային հատուկ բջջային բնակչությանը, այնուհետեւ վերափոխելով այդ փոփոխված բջիջները մարմնին: Երբ մարմնի մեջ այս նոր բջիջները կարող են արտադրել սպիտակուցներ, որոնք օգնում են պայքարել քաղցկեղի կամ այլ լուրջ հիվանդությունների դեմ:
Kymriah- ն ներառում է գենետիկորեն ձեւափոխված T- բջիջների ներդիրը, լիմֆոցիտի կամ սպիտակ արյան բջիջների, մարմնի մեջ: Այս փոփոխված T- բջիջները ճանաչում են եւ հարձակվում են լեյկոզային բջիջների վրա
Գենային թերապիան նախընտրելի է քիմիաթերապիայի, քանի որ գենային թերապիաները ավելի թունավոր են: Քիմիաթերապիան ազդում է ամբողջ մարմնի վրա եւ առաջացնում է մարմնի ողջ բացասական ազդեցություն: Բջջային հիմքով գենային թերապիայի հետ կրկին մշակված բջիջները տեղադրվում են տեղային եւ պայքարում են ուռուցքներ:
Բացի գենային թերապիայի ձեւերից, Կիմրիան նաեւ իմունոթերապեւտիկ նյութ է: Իմունոթերապիան լիցենզավորում է իմունային համակարգի ուժը հիվանդության բուժման համար:
Kymriah Explained
Տեխնիկական առումով, Novartis- ի Kymriah- ն հանդիսանում է կրկնվող կամ հրակայուն (այսինքն, բուժման դիմացկուն) Բ-բջիջի սուր լիմֆոբլաստիկ լեյկեմիային բուժման համար օգտագործվող թմրանյութի քիմիական հակադիտի (CAR) T- բջջային թերապիա:
Kymriah- ը իմունոթերապիայի հարմարեցված ձեւն է, որտեղ հիվանդի սեփական T-բջիջները նախ հավաքվում են, հետո ուղարկվում է արտադրական կենտրոն:
T-բջիջները հավաքվում են, օգտագործելով լեյկապերիեզ:
Արտադրամասի կենտրոնում այս T-բջիջները ձեւափոխվում են, որպեսզի ընդգրկեն գեն, որը ծածկում է ԱՀՌ արտահայտությունը: Այս ձեւափոխված բջիջները հետո վերածվում են հիվանդի: Երբ մարմնում, CARs թիրախ կոնկրետ հակիճանը, որը կոչվում է CD19, որը գտնվում է լեյկեմի բջիջների մակերեսին եւ սպանել այդ քաղցկեղային բջիջները: Արյան մեջ այս փոփոխված T-բջիջները աճում եւ ընդլայնվում են քաղցկեղի երկու կամ երեք շաբաթվա ընթացքում վերացնելու համար:
FDA- ի փորձագետները հիմնեցին Կիմրիայի հաստատմանը, որ փուլային II կլինիկական հետազոտության մեկ թեւի վրա, որտեղ 63 երեխաների, դեռահասների եւ կրտսեր կամ հուսահատ Բ-բջիջի սուր լիմֆոբլաստիկ լեյկոզով երիտասարդ չափահասները ստացան բուժման մեկ դոզան: Այս մասնակիցների 83 տոկոսը երեք ամսից հետո անցել է ռեմիզմի: Բացի այդ, վեց ամիս հետո 75 տոկոսը մնաց հիվանդությունից: Կարեւորն այն է, որ Քիմիային շնորհվեց FDA- ի առաջնահերթ հետազոտություն եւ բեկման թերապիա:
Սուր լիմֆոբլաստիկ լեյկոզը ոսկրածուծի եւ արյունի քաղցկեղ է: Այն առաջացնում է մարմնի անմոռուկ լիմֆոցիտները: Այս անոմալ արյան բջիջները շտապում են ոսկրածուծի մեջ ունենալ առողջ արյան բջիջներ: Մենք կարիք ունենք մեր արյան բջիջներին `գոյատեւելու համար:
Երբ նորմալ արյան բջիջների թիվը զգալիորեն նվազում է, մահը կարող է հանգեցնել:
Թեեւ մեծահասակները կարող են զարգացնել ԲՈԼՈՐ, դա հիմնականում երեխաների հիվանդություն է: ԲՈԼՈՐ երեխաների հետ մոտավորապես 90 տոկոսը բուժման ավարտից հետո վերականգնվում է: Kymriah- ը հավանության է արժանացել 25 տարեկանից փոքր տարիքի հիվանդների եւ քաղցկեղի բուժման համար, որոնք կրկնվում են կամ քաղցկեղով, որը բուժման համար դիմացկուն է:
Անհանգստություն Kymriah մասին
Մոնոկլոնալ հակաբորբոքային թերապիայի ցանկացած տեսակի բացասական կողմնակի ազդեցություն է համարվում ցիտոկինային ազատման սինդրոմը, որը նույնպես կոչվում է ցիտոկին փոթորիկ: Cytokines- ը փոքրիկ սպիտակուցներ են, որոնք բջիջներից բխում են եւ ունեն այլ բջիջների ազդեցություն:
Մարդկանց մեծ մասում ցիտոկինային ազատման սինդրոմի ախտանշանները մեղմ կամ միջին են եւ կարող են հեշտությամբ բուժվել: Այս ախտանիշները ներառում են.
- ցածր արյան ճնշումը
- հոգնածություն
- տախիկարդիա
- գլխացավանք
- ջերմություն
- սրտխառնոց
- ցնցումներ
- ցնցում
- կոկորդի կոկորդը
- անհանգստացնող շնչառություն
Այնուամենայնիվ, հիվանդները, ովքեր ունեն արյան քաղցկեղներ, ինչպիսիք են ALL- ը, վտանգված են ծանր ցիտոկին փոթորիկի առաջացման վտանգի առաջ, կյանքի սպառնացող ախտանիշներով: Այդ պատճառով infusions- ը պետք է տեղի ունենա մեծ ծավալային կենտրոններում `մասնագետների հետ, որոնք պատրաստված են լուրջ բարդություններ, ինչպիսիք են ցիտոկինային փոթորիկը:
Վերջապես, Քիմիային ակնկալվում է, որ կվճարի շուրջ 500 հազար դոլար: Այնուամենայնիվ, Քիմիային բուժումը դեռեւս ավելի էժան է, քան ոսկրածուծի փոխպատվաստումը, որը սովորաբար օգտագործվում է լեյկոզների բուժման մեջ:
Խոսք
Հրակայուն կամ վերադարձվող բոլորդ մահացու հիվանդություն է: Kymriah- ի հաստատումը հույս է ներշնչում Միացյալ Նահանգների մի քանի հարյուր երիտասարդների համար, ովքեր բուժման տարբերակ չունեն: Այն արդյունավետորեն ապացուցված է կլինիկական փորձարկումների ժամանակ: Այնուամենայնիվ, կլինիկական փորձությունները սահմանափակ էին տեւողությամբ, եւ դեռ մնում է երեւում, արդյոք Կիմրիան կարող է հանգեցնել կյանքի երկարատեւ հեռացմանը:
Ընդհանուր առմամբ, FDA- ի կողմից գենային թերապիայի ձեւի հաստատումը առաջին անգամ բուժում է նոր տարիքում. Այն տարիքը, որտեղ մենք կարող ենք վերարտադրել մեր բջիջները քաղցկեղի եւ այլ մահացու հիվանդությունների դեմ պայքարելու համար:
> Աղբյուրներ.
> Breslin S. Cytokine-Release սինդրոմ: ակնարկ եւ բուժքույրական հետեւանքները: Ուռուցքաբանության բուժքույրական կլինիկա: 2007, 11: 37-42:
> Colwell J. Panel OKs CAR T Թերապիա Լեյկոզների համար: Քաղցկեղի բացահայտումը: Հուլիսի 27, 2017:
> FDA- ի նորությունների թողարկում: FDA- ի հաստատումը բերում է առաջին գենային թերապիան Միացյալ Նահանգներին: 30 օգոստոսի, 2017 թ.
> Բարձր Կա: Գենային թերապիա կլինիկական բժշկության մեջ: Կասպեր Դ, Ֆաուի Ա, Հայսեր Ս, Լոնգո Դ, Ջեյմոն Ջ, Լոսկալոլո Ջ. Harrison- ի ներքին բժշկության սկզբունքները, 19e Նյու Յորք, NY: McGraw-Hill; 2014 թ.
> Klepin HD- ն, Powell BL- ն: Սպիտակ բջիջների խանգարումներ: Հոլտեր Ջ.Բ., Ouslander JG, Studenski S, High KP, Asthana S, Supiano MA, Ritchie C. eds: Hazzard- ի Geriatric բժշկություն եւ գերանտոլոգիա, 7e Նյու Յորք, NY: McGraw-Hill.