Ինչպիսի գթասիրտ դեղամիջոցն օգտագործում է քաղցկեղի հիվանդների եւ օնկոլոգների համար

Ինչպես կարող եք ձերբազատվել թմրանյութերի օգտագործման համար գթասրտությամբ

Ինչ է նշանակում քաղցկեղի հիվանդների համար կարեկցող թմրամիջոցների օգտագործումը: Մտածեք այս հարցերի մասին.

Ինչ է տեղի ունենում, եթե ուսումնասիրվում են միայն մեկ բուժում, որը կարող է օգնել ձեզ, բայց դուք չեք համապատասխանում կլինիկական փորձարկման գրանցման պահանջներին: Ինչ է, եթե ձախողվել եք բոլոր այլընտրանքային բուժումները, բացառությամբ այն խոստումնալից վերաբերմունքի, որը դեռ չի հաստատվել FDA- ի կողմից:

Երբ դա տեղի ունենա, FDA- ն ունի կրկնօրինակում պլան: Սա կոչվում է կարեկցող օգտագործման ազատություն կամ ընդլայնված մուտք դեպի հետազոտական ​​դեղեր:

Ինչ է նշանակում «Գթասիրտ թմրամիջոցների օգտագործման» իմաստը եւ նպատակը:

Շտապ դեղորայքի օգտագործումը վերաբերում է հետազոտական կլինիկական փորձաշրջանից դուրս, երբ առկա չէ այլընտրանքային բավարար բուժում գոյություն չունեցող հետազոտական ​​թմրամիջոցների (փորձարարական դեղամիջոցի) կամ բժշկական սարքավորանքի (դեռեւս չի հաստատվել FDA- ի կողմից) օգտագործումը: Նախքան FDA հաստատումը, հետազոտական ​​դեղը չի կարող վաճառվել կամ վաճառվել Միացյալ Նահանգներում:

Ինչ է հետազոտական ​​նոր դեղը (IND): - Կլինիկական փորձարկումների եւ FDA- ի հաստատման գործընթացի ակնարկ

Նախքան շտապ դեղորայքի օգտագործումը քննարկելը, այն կարող է օգնել, որպեսզի աջակցի նոր դեղամիջոցի կամ ընթացակարգի գործընթացը, ինչպես այն մշակվել է, եւ ի վերջո, կամ մերժվել կամ հաստատվել է FDA- ի հաստատման գործընթացով, հանրության կողմից օգտագործելու համար: Այս քննարկումների համար ես կսահմանափակեմ գործընթացը միայն դեղորայքի համար:

Առաջին քայլն ուսումնասիրողներն օգտագործում են հնարավոր դեղորայքի գնահատումը `ներգրավելով ոչ մարդկային ուսումնասիրություններ: Այս պարամետրում նոր դեղամիջոցները փորձարկվում են լաբորատորիայում կամ այլ կենդանիների, ինչպիսիք են մկների վրա, ճարպով աճեցված քաղցկեղի բջիջների վրա: Երբ այդ ուսումնասիրությունները համարվում են բավականին ամբողջական, մարդկային թեստավորում անցնում է կլինիկական փորձարկումների 3 փուլով :

Փուլ 1-ի կլինիկական հետազոտությունները կատարվում են փոքր թվով մարդկանց վրա եւ նախատեսված են պատասխանելու «Թմրանյութերի անվտանգությունը»: Փուլ 2-ի դատավարությունները հաջորդ քայլն են, որը նախատեսված է պատասխանելու «Արդյոք բուժումը գործում է»: Վերջնական փուլը, FDA- ի հավանության առաջ (կամ մերժումը), փուլ 3-ի կլինիկական փորձարկումներն են, դատավարությունները կիրառվում են հետեւյալ հարցին պատասխանելու համար. «Արդյոք բուժումը ավելի լավ է աշխատում, քան ստանդարտ հաստատված բուժումը կամ ավելի քիչ կողմնակի ազդեցությունները»:

Օգտագործելով այս սցենարը, կարեկցող թմրամիջոցները կլինեն դեղամիջոցների օգտագործումը, որը հանդիսանում է կլինիկական հետազոտությունների փուլերից մեկում, նախքան FDA- ի հաստատումը, այլ ոչ թե որպես կլինիկական փորձարկումներից մեկի մասնակից:

Երբ հնարավոր է, որ ինչ-որ մեկը համապատասխանի կարեկցանքի թմրամիջոցների օգտագործմանը (Շտապ օգտագործման ազատություն):

Իդեալում, քաղցկեղային հիվանդները, որոնք կարող են օգտվել հետազոտական ​​նոր դեղամիջոցի (IND), կստանան ակտիվ կլինիկական փորձարկում, որը ուսումնասիրում է այդ դեղը : Այնուամենայնիվ, որոշ մարդիկ, ովքեր կարող են օգտվել թմրամիջոցներից, կարող են չհամապատասխանել այդ կլինիկական հետազոտության մեջ ներառված կոնկրետ չափանիշներին, ինչպիսիք են տարիքը, նախկին բուժումը, կատարողական կարգավիճակը կամ այլ բացառող պայմանները: Այս դեպքում պետք է բավարարել 2 չափանիշ:

• Չպետք է լինի բավարար այլընտրանքային թերապիա, որը հնարավոր է ախտորոշել, վերահսկել կամ բուժել լուրջ հիվանդություն

• Հետազոտող թմրամիջոցներից (կամ ընթացակարգից) անձին հավանական ռիսկը մեծ չէ, քան հիվանդության հավանական ռիսկը:

Ինչ է ընդլայվում հետազոտական ​​դեղերի մատչելիությունը

Եթե ​​դուք ընթերցում եք FDA- ի փաստաթղթերը, կարող եք զարմանալ, թե ինչ տարբերություն կա ընդլայնված մուտքի եւ կարեկցանքի օգտագործման ազատության միջեւ, կամ եթե դրանք օգտագործվում են փոխադարձաբար: Պատասխանը այն է, որ կան ընդլայնված մուտքի 3 տարաներ, առաջինը վերաբերում է անհատի օգտագործմանը հիվանդները:

• Առանձին հիվանդների համար հետազոտական ​​դեղերի օգտագործումը
• Միջանկյալ հիվանդների պոպուլյացիաները (մինչեւ 100), եւ

• Հիվանդների ավելի մեծ խմբերը (ավելի քան 100)

Քաղցկեղի հետազոտական ​​դեղեր անհատական ​​մուտքի պահանջներ

Անհրաժեշտության դեպքում դիմել հետեւյալ պահանջներին.

• Դեղը (կամ ընթացակարգը) պետք է լինի լուրջ հիվանդության ախտորոշման, մոնիթորինգի կամ բուժման համար:
• Հիվանդը պետք է լինի անհամապատասխան դեղամիջոցի շարունակական կլինիկական փորձարկումների համար:
• FDA- ն պետք է որոշի, որ կարեկցող օգտագործման ազատումը չի խանգարի դեղամիջոցի շարունակական կլինիկական փորձարկումների ցանկացած փուլին:
• Հիվանդին համարժեք այլընտրանքային կամ համադրելի բուժում չպետք է լինի, կամ հիվանդը չի կարող հանդուրժել այդ այլընտրանքային թերապիաները:
• Հիվանդը պետք է ունենա քաղցկեղի ախտորոշում, որի համար հետազոտական ​​դեղը ցույց է տվել գործունեությունը: Այլ կերպ ասած, FDA- ն պետք է որոշի, որ կա բավարար ապացույց, որ թմրամիջոցն անվտանգ է եւ արդյունավետ, որպեսզի արդարացնի որոշակի հիվանդի օգտագործումը:
• Հիվանդը սովորաբար ստացել է ստանդարտ բուժում, որը չի հաջողվում:
• Թմրանյութը պետք է օգտագործվի լուրջ կամ կյանքին սպառնացող վիճակում, որտեղ փորձարարական բուժման ռիսկերը գերակշռում են բուժման չկիրառելու ռիսկերը: Այլ կերպ ասած, փորձնական բուժման ռիսկը, ներառյալ մահը, համարվում է ոչ պակաս, քան բուժման առանց հիվանդության մահվան վտանգը:
• Դեղը ձեռք բերելը ներառում է ինչպես բժշկի, այնպես էլ հիվանդի ակտիվ մասնակցությունը
• Բժիշկը պետք է պատրաստ լինի ղեկավարել դեղը եւ ավարտի բուժման մոնիտորինգը
• Ընկերությունը, որը դարձնում է դեղը, պետք է համաձայներ տրամադրել թմրամիջոցը (FDA- ն չի կարող «ստիպել» ընկերությանը տրամադրել դեղը): Եթե ընկերությունը պահանջում է վճարել թմրամիջոցների համար, ապա հիվանդը պետք է ապահովի այդ վճարումը:
• FDA, դիմում ստանալուց հետո որոշում կկայացնի, թե կարճաժամկետ օգտագործման թույլտվություն ստանալու համար: Կարեւոր է նշել, որ դա հնչում է որպես բարդ գործընթաց, քանի որ 2009 թվականից FDA- ն հաստատել է մեծամասնության մեծամասնությունը, եթե նա ստացել է հետազոտության նոր դեղամիջոցներ :

Դիմելու գործընթացը կարեկցող դեղերի օգտագործման համար

Շարունակ օգտագործման համար կիրառվում են 2 տեսակի հայտեր: Դրանք ներառում են.

• Արտակարգ իրավիճակներում օգտագործումը - Արտակարգ իրավիճակում հեռախոսազանգը կարող է կատարվել հեռախոսով (կամ այլ արագ հաղորդակցության ձեւով), եւ FDA- ի պաշտոնյան կարող է թույլտվություն տալ հեռախոսով բուժման համար: Բուժող բժիշկը պետք է հետեւի այս բանավոր թույլտվությանը թմրամիջոցների օգտագործման գրավոր հետազոտության հետ, FDA- ի բանավոր թույլտվությունը ստանալուց 15 օրվա ընթացքում: (Եթե առկա է իրավիճակային իրավիճակում հետազոտության քննարկման խորհրդի (IRB) հավանություն ստանալու համար բավարար ժամանակ, բուժումը կարող է սկսվել առանց IRB- ի հաստատման, քանի դեռ IRB- ն ծանուցվում է 5 աշխատանքային օրվա ընթացքում արտակարգ իրավիճակների բուժումը տրամադրող բժշկի կողմից:)
• Շտապ օգտագործումը (Single Patient Access) - Եթե ​​կյանքին սպառնացող արտակարգ իրավիճակ չկա, բուժող բժիշկը պետք է լրացնի թմրամիջոցների նոր դեղամիջոցների կիրառումը: Երբ այս դիմումը հանձնվում է FDA- ին, FDA- ն ունի 30-օրյա ժամկետ, որի ընթացքում դիմումը կարող է վերանայվել եւ ընդունվել կամ մերժել: Հիշեք, որ ժամանակի մեծ մասը որոշում կկայացվի բուժման բժշկի հետ, որքան հնարավոր է շուտ:

(Քանի որ այս տեղեկատվությունը ժամանակի հետ փոխվում է, ստուգեք FDA- ի աղբյուրները, սույն հոդվածի ներքո նշված ամենավերջին տեղեկատվության համար):

Ինչ պետք է իմանալ որպես հիվանդի

Կան մի քանի բան, որ հաշվի առնեք, եթե քննարկում եք քննչական թմրանյութի օգտագործումը: Դրանք ներառում են.

• Դեղը (կամ ընթացակարգը) կարող է ունենալ լուրջ ռիսկեր:
• Քանի որ դեղը (կամ ընթացակարգը) դեռ չի հաստատվել FDA- ի կողմից, հայտնի չէ, թե արդյոք հետազոտական ​​թմրանյութը ավելի լավն է, քան ստանդարտ թմրանյութը: Թմրամիջոցից որեւէ հավելյալ օգուտ չեք կարող ստանալ:
• Թմրամիջոցների կարճաժամկետ կողմնակի ազդեցությունները եւ երկարատեւ կողմնակի ազդեցությունները դեռեւս հայտնի չեն:

Ձեր բժշկի պատասխանատվությունը գթասիրտ թմրամիջոցների օգտագործման մեջ

Քաղցկեղի դեղորայքի օգտագործման համար դիմելիս դա կլինի ձեր բուժման օնկոլոգը (այն մարդը, ում տեսնում ես խնամքի համար), որը պատասխանատու կլինի բուժման, կիրառման եւ փաստաթղթավորման համար:

• Բուժիչ բժիշկը պետք է լրացնի դիմումը, ինչպես նկարագրված է վերեւում:
• Բուժիչ բժիշկը պատասխանատու կլինի բուժման արձանագրության ներկայացման եւ FDA- ի ապացուցելու համար բուժման արդյունքների, ամփոփագրի եւ ցանկացած կողմնակի ազդեցության մասին:
• Բուժիչ բժիշկը պատասխանատվություն է կրում արտադրողի / մշակողի կողմից թմրանյութ ստանալու համար եւ բուժման ավարտից հետո հաշվի առնելու համար մնացած դեղերը:
• Բուժիչ բժիշկը պետք է համամիտ լինի հիվանդին ամբողջ բուժման ընթացքում հետեւել բոլոր ուղենիշներին եւ պարտականություններին, քանի որ նա զբաղեցնում է այս հիվանդի համար քննիչի դերը:

_{Աղբյուրները.}

_{Ազգային քաղցկեղի ինստիտուտ: Հետազոտման դեղամիջոցների մատչելիությունը: Թարմացվել է 08/04/09: https://www.cancer.gov/about-cancer/treatment/drugs/investigational-drug-access-fact-sheet}

_{ԱՄՆ Սննդամթերքի եւ դեղերի վարչություն (FDA): Ընդլայնված մուտք (Շնորհակալություն): Թարմացվել է 02/09/16: http://www.fda.gov/NewsEvents/PublicHealthFocus/ExpandedAccessCompassionateUse/ucm20080392.htm}

_{ԱՄՆ Սննդամթերքի եւ դեղերի վարչություն (FDA): Ընդլայնված մուտք: Տեղեկատվություն հիվանդների համար: Թարմացվել է 03/03/16: http://www.fda.gov/ForPatients/Other/ExpandedAccess/ucm20041768.htm}

_{ԱՄՆ Սննդամթերքի եւ դեղերի վարչություն (FDA): Ընդլայնված հասանելիություն. Տեղեկատվություն բժիշկների մասին: Թարմացվել է 12/15/15: http://www.fda.gov/NewsEvents/PublicHealthFocus/ExpandedAccessCompassionateUse/ucm429624.htm}

_{ԱՄՆ Սննդամթերքի եւ դեղերի վարչություն (FDA): IDE վաղ / ընդլայնված մուտք: Թարմացվել է 03/26/15: http://www.fda.gov/MedicalDevices/DeviceRegulationandGuidance/HowtoMarketYourDevice/InvestigationalDeviceExemptionIDE/ucm051345.htm}