Արդյոք բուժում է ցիստիալ ֆիբրոզը:

Խոստանալ նոր բուժում

Առայժմ ոչ մի բուժում է մկնդեղի ֆիբրոզը (CF), սակայն հետազոտողները դժվարությամբ են աշխատում: Գիտնականները այժմ ավելի մոտ են, քան երբեւէ: Վերջին մի քանի տասնամյակների ընթացքում լայնածավալ հետազոտական ​​աշխատանքների արդյունքում հանգեցրել է բազմաթիվ նոր դեղերի եւ բուժման զարգացմանը, որոնք կտրուկ բարելավել են կյանքի սպասումները եւ կյանքի որակը: Այս ամենը նոր հետազոտությունների դռներ է բացել, որոնք կարող են հանգեցնել բուժմանը:

Ստորեւ բերված են միայն որոշակի հնարավոր բուժումներ, որոնք ուսումնասիրվում են:

Գենային թերապիա

1989 թ. Հայտնաբերվեց գեղձի գեղձի առաջացման համար պատասխանատու գենը : Այս բացահայտումը հետաքրքիր էր CF համայնքի համար: Շատերը կարծում էին, որ հայտնաբերումը գենային թերապիայի միջոցով կարող է բուժել:

Ցավոք, դա դեռ տեղի չի ունեցել, բայց ոչ փորձության պակասի համար: Գենետիկ թերությունների փորձարկումը եւ ուղղումը կատարվել են բազմաթիվ ուսումնասիրություններ, սակայն դրանցից ոչ մեկը հաջողված չի եղել: Գենային թերապիայի ամենամեծ խնդիրը մինչ օրս գտնում է այն վեկտորը, որը կարող է արդյունավետ կերպով իրականացնել ուղղիչ գենը բջիջներին:

Գենային թերապիայի հույսը կարող է դեռ լինել: 2009 թ. Հուլիսին Հյուսիսային Կարոլինայի համալսարանի մի խումբ հետազոտողներ Chapel Hill- ում շատ լավ արդյունքներ ունեին, օգտագործելով ընդհանուր ցուրտ վիրուս, որպես վեկտոր գենը թոքերի հյուսվածքի լաբորատոր նմուշների փոխանցման համար: Հետազոտող խումբը աշխատում է սառը վիրուսի թուլացման ճանապարհով, որպեսզի բուժումը կարող է փորձարկվել ցիստիալ ֆիբրոզի դեպքում:

VX-770

VX-770- ը դեղամիջոց է, որը փորձարկվում է Vertex Pharmaceuticals- ի կողմից մկնդեղի ֆիբրոզի դեպքում, որոնք ունեն G551D- ի մուտացիայի առնվազն մեկ օրինակ: Թմրանյութը, ըստ էության, կարող է թիրախավորել CFTR- ի գեների թերությունը եւ վերականգնել քլորիդային ալիքների բացման ունակությունը, դրանով թույլ տալով աղի բջիջներից դուրս եւ դուրս գալ:

Ի տարբերություն գենային թերապիայի, VX-770- ը չի փոխարինելու գլխուղեղի գենը: Փոխարենը, եթե հաջողակ է, VX-770- ը կկանգնի առկա գենի խնդիրը:

VX-809

VX-809- ը եւս մեկ թմրանյութ է, որը փորձարկվում է Vertex Pharmaceuticals- ի կողմից, որոնք ունեն ΔF508-CFTR մուտացիայի երկու օրինակ: Այն նման է VX-770- ի, որ կարող է պատշաճորեն բջիջների միջոցով հոսել աղը, բայց դա մի փոքր այլ կերպ է աշխատում: Եթե ​​այն աշխատում է այն ձեւով, որ հետազոտողները հույս ունեն, որ դա կլինի, VX-809- ը կբացահայտի քլորիդային ալիքները `CFTR- ի սպիտակուցը տեղափոխելու ուղիղ բջջային թաղանթի պատշաճ տեղ:

Miglustat

Miglustat- ը դեղամիջոց է, որը արտադրվում է Actelion Pharmaceuticals- ի կողմից, որն արդեն օգտագործվում է այլ պայմանների բուժման համար, սակայն ներկայումս ուսումնասիրվում է βF508-CFTR- ի երկու օրինակի կրկնօրինակները պարունակող մկնդեղ ֆիբրոզի դեպքում : Ուսումնասիրությունը փոքր է (ընդամենը 15 հոգուց բաղկացած է), սակայն մինչ օրս արդյունքներն արդեն խոստումնալից էին: Miglustat- ը ի վիճակի է վերացնել CFTR- ի արատը եւ վերականգնել նորմալ գործունեությունը բջիջներին:

Աթալուրեն

Ataluren- ը, որը կոչվում էր PTC124, ուսումնասիրվում է PTC Therapeutics- ի կողմից, որպես CF- ի մարդկանց համար հնարավոր բուժում, որոնք ունեն անհեթեթություն ունեցող մուտացիաներ: Անհեթեթություն mutations- ում, CFTR- ի գենի նորմայի մեջ հայտնվում է «գայթակղիչ» կոդը:

The nonsense կոդը գործում է որպես կանգառ նշան, խոչընդոտելով բջիջները կարդալուց հետո տեղի ունեցած ցանկացած կոդը: Ataluren- ը կարող է իմանալ այդ խնդիրը, օգնելով բջիջներին անտեսել կանգառի նշանը եւ շարունակել կարդալ այն կոդը, որը տեղի է ունենում դրանից հետո, դրանով վերականգնելով նորմալ գործառույթը բջիջներին:

> Աղբյուրներ.

> C. Norez, F. Antigny, S. Noel, C. Vandebrouck, F. Becq. «Միֆի կողմից մշտապես վարվող CF շնչառական էպիթելի բջիջը ֆենոտիպի պես ձեռք է բերում ոչ CF»: Ամերիկացի գրող, շնչառական բջիջ եւ մոլեկուլային կենսաբանություն : Օգոստոս 2009 թ.

> Cystic Fibrosis հիմնադրամը: Հունիս 2009 թ. Դեղերի զարգացման խողովակաշար: 24 հուլիսի, 2009 թ.

> Zhang L, Button B, Gabriel SE, Burkett S, Yan Y, եւ այլն: 2009 թ. «CFTR Առաքում 25% Surface Epithelial Cells վերականգնում է նորմալ տեմպերը Mucus տրանսպորտի դեպի մարդու cystic Fibrosis Airway Epithelium». PLoS Biol 7 (7): e1000155: doi: 10.1371 / journal.pbio.1000155: 24 հուլիսի, 2009 թ.