Որսորդական թմրանյութերի ակտը `հազվագյուտ հիվանդությունների աջակցման համար

Ինչպես խթանել է որսագողության թմրանյութերի հետազոտումը եւ զարգացումը

Որն է որբ թմրամիջոցը եւ որն է «Որդին դեղերի մասին» օրենքը: Ինչու է այդ դեղերի հետազոտությունն ու զարգացումը կարեւոր եւ ինչ խոչընդոտներ:

Որն է երիկամների դեղը: - Սահմանում

Որդու դեղամիջոցը դեղամիջոց է (դեղագործական), որը մնում է անփոփոխ, դեղորայքի շահութաբեր գտնելու համար ընկերության բացակայության պատճառով: Հաճախ պատճառը, որ թմրանյութը շահութաբեր չէ, այն է, որ համեմատաբար քիչ մարդիկ կան, ովքեր թմրամիջոցներ ձեռք բերելու համար անհրաժեշտ դեղերի ձեռքբերման ժամանակ կստանան դեղեր:

Պարզ ասած, որթատլոնային դեղերը այն ընկերություններն են, որ ընկերությունները չեն ակնկալում, որ շատ գումար վաստակեն եւ փոխարենը ուղղեն իրենց ջանքերը թմրամիջոցների մեջ, որոնք փող կբերի:

Ինչու որոշ դեղամիջոցներ «Որդու դեղեր» են

Դեղագործական (դեղորայքի) եւ բիոտեխնոլոգիական ընկերությունները մշտապես հետազոտում եւ զարգացնում են նոր դեղորայք, բժշկական պայմանները բուժելու համար, եւ նոր դեղամիջոցները շուկայում հաճախ են գալիս: Մարդիկ, ովքեր հազվադեպ հիվանդություններով կամ խանգարումներով տառապում են, մյուս կողմից էլ չեն տեսնում թմրանյութերի հետազոտության ուշադրությունը իրենց հիվանդությունների համար: Սա է պատճառը, որ նրանց թվաքանակը փոքր է, եւ այդքան հազվադեպ հիվանդությունների (ընդհանուր առմամբ «որբ դեղեր») բուժման նոր դեղամիջոցների պոտենցիալ շուկան նույնպես փոքր է:

Մի հազվադեպ հիվանդություն տեղի է ունենում Միացյալ Նահանգներում 200,000-ից պակաս անհատների կամ Եվրամիության 10,000-ից պակաս 5-ից պակաս: ԱՄՆ-ի եւ Եվրամիության կառավարական պետական ​​մարմինները այդպիսով քայլեր են ձեռնարկել թմրանյութերի զարգացման հարցում այս անհավասարությունը նվազեցնելու ուղղությամբ

Որդու դեղերի զարգացմանն ուղղված խթանները

Ճանաչելով, որ ԱՄՆ-ում հազվադեպ խանգարումների համար համապատասխան դեղամիջոցներ չեն զարգացել, եւ դեղագործական ընկերությունները, փաստորեն, հազվագյուտ պայմանների համար թմրամիջոցների զարգացման համար ֆինանսական վնասներ են կրում, ԱՄՆ Կոնգրեսը 1983 թ.

ԱՄՆ-ի որբերի արտադրանքի զարգացման գրասենյակը

ԱՄՆ Սննդամթերքի եւ դեղերի վարչությունը (FDA) պատասխանատու է ԱՄՆ-ի շուկայում դեղերի անվտանգությունն ու արդյունավետությունը ապահովելու համար:

FDA- ն հաստատել է որսորդական արտադրանքի զարգացման գրասենյակը (OOPD) `օգնելով որբ դեղերի (եւ հազվադեպ խանգարումների այլ բժշկական ապրանքներ) զարգացմանը, այդ թվում, հետազոտական ​​դրամաշնորհներ տրամադրելու համար:

Որդու դեղերը, ինչպես եւ այլ դեղամիջոցները, դեռեւս պետք է ապահով եւ արդյունավետ գտնվեն հետազոտության եւ կլինիկական փորձությունների միջոցով, նախքան FDA- ն նրանց հաստատի դրանք մարքեթինգի համար:

1983 թ

The Orphan Drug Act- ը առաջարկում է խթանել ընկերություններին առաջարկել հազվադեպ խանգարումներ ունեցող անհատների փոքր շուկաների համար (ԱՄՆ-ում, հազվադեպ խանգարումների 47 տոկոսը ազդում է ավելի քան 25.000 մարդու վրա): Այս խթանները ներառում են.

• Դեռահասների թմրադեղերի զարգացման համար իրականացվող հետազոտության համար (մինչեւ 50 տոկոսը) դաշնային հարկային վարկերը:
• Առաջին դեղարտադրության վաճառքի երաշխավորված 7-ամյա մենաշնորհը որոշակի դեղամիջոցի FDA- ի մարկետինգային հավանություն ստանալու համար: Սա վերաբերում է միայն դեղերի հաստատված օգտագործմանը: Այլ օգտագործման համար մեկ այլ հայտ եւս կարող է հաստատվել FDA- ի կողմից, եւ ընկերությունը այդ դեղամիջոցների համար բացառիկ շուկայական իրավունքներ կունենա:
• Ապահովում է դեղերի հաստատման վճարների եւ տարեկան FDA- ի վճարների վճարում:

Մինչեւ որդեգրել թմրադեղերի մասին օրենքը, հազվադեպ հիվանդությունների բուժման համար մատչելի էին մի քանիսը:

Ակտի պահից, ԱՄՆ-ում մարքեթինգի համար FDA- ի կողմից հաստատվել է ավելի քան 200 որբ դեղամիջոց

Որֆի դեղերի մասին օրենքի ազդեցությունը ԱՄՆ դեղագործական ընկերություններում

Քանի որ Օրֆան թմրադեղերի ակտը սկսվել է 1983 թ.-ին, այն պատասխանատու էր բազմաթիվ դեղերի զարգացման համար: 2012 թ. Ընթացքում եղել են առնվազն 378 դեղեր, որոնք հաստատվել են այս գործընթացով, եւ թիվը շարունակում է բարձրանալ:

Օրինակի թմրամիջոցների ակտի շնորհիվ առկա թմրանյութերի օրինակ

Ընդունված դեղերը ներառում են այնպիսիները, ինչպիսիք են `

• Adrenocorticotropic հորմոն (ACTH) մանկական սպազմերի բուժման համար
• Tetrabenzine- ը բուժելու համար, որը տեղի է ունենում Huntington հիվանդության հետ

• Ֆիզիոթերապիայի փոխարինող թերապիա, գլյուկոգեն պահեստավորման խանգարում ունեցողների համար, Պոմպի հիվանդություն

Միջազգային հետազոտություններ եւ զարգացում, որսորդական դեղեր

ԱՄՆ Կոնգրեսի պես, Եվրամիության (ԵՄ) կառավարությունը ճանաչել է որբ դեղերի հետազոտությունն ու զարգացումը:

Անտառային դեղամիջոցների հանձնաժողով

1995 թվականին ստեղծված Եվրոպական դեղամիջոցները (EMEA) պատասխանատու են ԵՄ-ի շուկայում դեղերի անվտանգությունն ու արդյունավետությունը ապահովելու համար: Այն միավորում է ԵՄ անդամ 25 պետությունների գիտական ​​ռեսուրսները: 2000 թ.-ին հիմնադրվել է Անտառային դեղամիջոցների կոմիտե (ԿԿ), որը վերահսկում է ԵՄ-ում որբ դեղերի զարգացմանը:

Օրֆան դեղամիջոցների մասին կանոնակարգը

Եվրոպական խորհրդի կողմից ընդունված Անտառային դեղամիջոցների մասին կանոնակարգը ԵՄ-ում խթան է հանդիսանում որբ դեղերի (եւ հազվադեպ խանգարումների այլ բժշկական ապրանքներ) զարգացման համար:

• Մարկետինգի հաստատման գործընթացի հետ կապված վճարումներից հրաժարվելը:
• Առաջին դեղատների վաճառքի երաշխավորված 10-ամյա մենաշնորհը դեղամիջոցների EMEA մարկետինգային հավանություն ստանալու համար: Սա վերաբերում է միայն դեղերի հաստատված օգտագործմանը:
• Համայնքի մարքեթինգային թույլտվությունը `մարքեթինգային թույլտվության կենտրոնացված կարգ, որը տարածվում է ԵՄ բոլոր անդամ պետություններին:
• Արձանագրության օգնությունը, որը նշանակում է թմրանյութերի ընկերություններին գիտական ​​խորհրդատվություն տրամադրել տարբեր թեստերի եւ կլինիկական փորձությունների մասին, որոնք անհրաժեշտ են թմրամիջոցների զարգացման համար:

Անտառային դեղամիջոցների մասին կանոնակարգը նույն բարենպաստ ազդեցություն է ունեցել ԵՄ-ում, որ ԱՄՆ-ում որդեգրած «Օրֆան» թմրամիջոցների ակտը մեծապես մեծացնում է հազվագյուտ խանգարումների համար որբ դեղորայքի զարգացմանը եւ մարքեթինգն:

Ստորին գիծը, որթատուրա թմրանյութերի ակտի վրա

Այդ ժամանակ կա շատ հակասություն «Օրֆանտի մասին» օրենքի վրա, որի մասշտաբի մի կողմում հազվադեպ հիվանդությունների բուժման անհրաժեշտություն կա, մյուս կողմից `կայունության հարցերը: Բարեբախտաբար, այդ գործողությունները, ինչպես Միացյալ Նահանգներում, այնպես էլ Եվրոպայում, բարձրացրել են իրազեկվածությունը հազվագյուտ հիվանդությունների մասին, որոնք, երբ ավելացվում են, բոլորը չէ, որ հազվադեպ են:

_{Աղբյուրները.}

_{Հերդեր, Մ. Որն է որբ թմրամիջոցների գործի նպատակը: . PLoS բժշկություն : 2017: 14 (1): e1002191:}

_{Murphy, S., Puwanant, A., եւ R. Griggs- ը: Անպտղության հետեւանքները `հազվադեպ նյարդաբանական խանգարումների համար: Նեոլոգիայի Annals . 2012. 72 (4): 481-490:}

_{ԱՄՆ Սննդամթերքի եւ դեղերի վարչություն: Անտառային արտադրանքի նշանակում `թմրամիջոցներ եւ կենսաբանական արտադրանք: Թարմացվել է 05/02/16: https://www.fda.gov/forindustry/developingproductsforrarediseasesconditions/howtoapplyfororphanufactureddesignation/default.htm}