Կրաբբի հիվանդության ախտանիշները, ախտորոշումը եւ բուժումը

Կրաբբի հիվանդությունը հանդիսանում է նեգատիվ պայման, որը ազդում է նյարդային համակարգի վրա

Կրաբբի հիվանդությունը, որը նաեւ հայտնի է որպես գլոբոիդ բջջային լեյկոդիստրոֆիա, նյարդային համակարգի վրա ազդող degenerative գենետիկական հիվանդություն է: Քրաբբե հիվանդությամբ տառապող մարդիկ ունեն GALC գենի մուտացիաներ: Այս mutations- ի պատճառով նրանք չեն արտադրում բավարար քանակությամբ galactosylceramidase ֆերմենտ: Այս անբավարարությունը հանգեցնում է նյարդային բջիջների ծածկող պաշտպանիչ շերտի առաջադեմ կորստի, որը կոչվում է իմելի :

Առանց այս պաշտպանիչ շերտի, մեր նյարդերը չեն կարող ճիշտ աշխատել, վնաս հասցնելով մեր ուղեղներին եւ մեր նյարդային համակարգի:

Կրաբբի հիվանդությունը ազդում է ամբողջ աշխարհում 100.000 մարդու վրա, 1. Իսրայելում, որոշ շրջաններում ավելի մեծ դեպքեր են արձանագրվել:

Կրաբբի հիվանդության ախտանիշները

Կան կրծքագեղձի հիվանդության չորս ենթատիպեր, որոնցից յուրաքանչյուրն իր սեփական ախտանիշներով եւ ախտանիշներով:

Տեսակ 1 Մանկական Սկսում է 3-ից 6 ամիս
Տիպ 2 Ուշացած մանկիկ Սկսվում է 6 ամիս եւ 3 տարեկանը
Տեսակ 3 Անչափահաս Սկսվում է 3-8 տարեկան
Տեսակ 4 Մեծահասակների սկիզբը 8 տարեկանից հետո սկսվում է ցանկացած պահի

Քրաբբի հիվանդությունը ազդում է նյարդային բջիջների վրա, քանի որ այն առաջացնում է նյարդաբանական երեւույթներ: Տիպ 1, մանկական ձեւը, հաշվում է դեպքերի 85-90 տոկոսը: Տիպ 1-ը առաջանում է երեք փուլով.

Կրաբբի հիվանդության մյուս տեսակները սկսվում են նորմալ զարգացման փուլից հետո: Այս տեսակները նույնպես դանդաղ են, քան 1-ին տիպը: Երեխաները, ընդհանուր առմամբ, գոյատեւում են ավելի քան երկու տարի հետո, սկսում են Type 2- ը: 3-րդ եւ 4-րդ տիպի կյանքի տեւողությունը տատանվում է, եւ ախտանիշները չեն կարող լինել ծանր:

Ինչպես է ախտորոշվում Կրաբբի հիվանդությունը

Եթե ​​ձեր երեխայի ախտանիշները առաջացնում են Կրաբբի հիվանդություն, արյան ստուգում կարելի է անել, տեսնել, թե արդյոք նրանք ունեն galactosylceramidase պակասը, հաստատելով Krabbe հիվանդության ախտորոշումը: Բերանի խոռոչը կարող է կատարվել ճարպային հիպերտոնի նմուշառման համար: Աննորմալ բարձր սպիտակուցային մակարդակները կարող են ցույց տալ հիվանդությունը: Երեխան ծննդաբերելու պայմանով, երկու ծնողները պետք է կրեն mutated gen- ին տեղադրված քրոմոսոմ 14. Եթե ծնողները կրում են գեն, նրանց չծնված երեխան կարող է փորձարկվել galactosylceramidase պակասի համար: Որոշ երկրներ առաջարկում են Կրաբբի հիվանդության նորածինների թեստավորում:

Բուժում

Krabbe հիվանդության համար բուժում չկա: Վերջին ուսումնասիրությունները ցույց են տվել, որ բջիջների բջջի փոխպատվաստումը ( HSCT ), արյան բջիջների մեջ առաջացող ցողունային բջիջները, որպես պայմանների պոտենցիալ բուժում: ՀԽՍՀ-ն լավ է աշխատում, երբ այն տրվում է այն հիվանդներին, որոնք դեռ չեն ցուցաբերել ախտանիշներ կամ մեղմ սիմպտոմատիկ: Մաքրումը լավագույնն է, երբ տրվում է կյանքի առաջին ամսվա ընթացքում:

HCST- ը կարող է օգտվել ուշացած կամ դանդաղ առաջադեմ հիվանդությամբ տառապող հիվանդների եւ դեռահասների մոտ առաջացած հիվանդությամբ տառապող երեխաների դեպքում, եթե դրանք բավականաչափ վաղ են: Չնայած HCST չի բուժում հիվանդությունը, այն կարող է ապահովել ավելի լավ կյանքի որակի `հետաձգելով հիվանդության առաջընթացը եւ բարձրացնել կյանքի տեւողությունը: Այնուամենայնիվ, HCST- ը գալիս է իր ռիսկերով եւ ունի 15 տոկոսանոց մահացության ցուցանիշ:

Ընթացիկ հետազոտությունը ուսումնասիրում է բորբոքային մարկերներ, ֆերմենտի փոխարինման թերապիա, գենային թերապիա եւ նյարդային բջիջների փոխպատվաստում ուղղված բուժում: Այս բուժումը բոլորն են իրենց սկիզբնային փուլերում եւ դեռեւս չեն ներգրավում կլինիկական փորձությունների համար:

Այս հոդվածի վերաբերյալ տեղեկատվությունը վերցվել է հետեւյալից.
Tegay, DH (2014): Կրաբբի հիվանդություն: eMedicine- ը: