Նոր եւ առաջիկա բուժման մեթոդները առաջնային իմունոֆիբրոզի համար

Լրացուցիչ բուժման տարբերակների վերանայում

Առաջնային իմելոֆիբրիզի (PMF) միակ բուժիչ թերապիան ցողունային բջիջների փոխպատվաստումն է , սակայն այս թերապիան խորհուրդ է տրվում միայն բարձր եւ միջանկյալ ռիսկային հիվանդների համար: Նույնիսկ այս խմբում, տարիքը եւ այլ բժշկական պայմանները կարող են մեծացնել փոխպատվաստման հետ կապված ռիսկերը, ինչը նշանակալիորեն դարձնում է գաղափարական թերապիա: Բացի այդ, ոչ բոլոր բարձր եւ միջանկյալ ռիսկային PMF ունեցող մարդիկ կունենան համապատասխան ցողունային բջիջների փոխպատվաստման դոնոր (համապատասխանում են եղբորորդու կամ համապատասխանեցված դոնորներին):

Խորհուրդ է տրվում, որ ցածր ռիսկային PMF ունեցող մարդիկ բուժում են ստանում հիվանդության հետ կապված ախտանիշները նվազեցնելու նպատակով:

Ձեր բժիշկը, հավանաբար, խորհուրդ է տվել, որ փոխպատվաստումը ձեզ համար լավագույն տարբերակ չէ, կամ կարող է համապատասխան դոնոր հայտնաբերել կամ չեք հանդուրժել PMF- ի այլ առաջին տիպային բուժում : Բնականաբար, ձեր հաջորդ հարցը կարող է լինել, ինչ այլ բուժման տարբերակներ կան: Բարեբախտաբար, կան բազմաթիվ շարունակական ուսումնասիրություններ, որոնք փորձում են գտնել լրացուցիչ բուժման տարբերակներ: Մենք կքննարկենք որոշ դեղամիջոցների մասին:

JAK2 Inhibitors

Ruxolitinib- ը , JAK2- ի կանխարգելիչը, PMF- ի համար առաջին թիրախային թերապիա էր: JAK2 գենի մուտացիաները կապված են PMF- ի զարգացման հետ:

Ruxolitinib- ը համապատասխան տառապող է այն մարդկանց համար, ովքեր չունեն բջիջների փոխպատվաստում: Բարեբախտաբար, այն օգտակար է նույնիսկ մարդկանց, առանց JAK2 mutations- ի:

Կա շարունակական հետազոտություններ, որոնք ցանկանում են զարգացնել նմանատիպ դեղամիջոցներ (այլ JAK2 inhibitors), որոնք կարող են օգտագործվել PMF- ի բուժման մեջ, ինչպես նաեւ համատեղելով ruxolitinib- ը այլ դեղամիջոցների հետ:

Մոմելոտինիբը եւս մեկ JAK2 ինժուբիտ է, որը ուսումնասիրվում է PMF- ի բուժման համար: Վաղ հետազոտությունները նշում են, որ մոնտելինին ստացված մարդկանց 45 տոկոսը սպիտակուցի չափի նվազում է ունեցել:

Ուսումնասիրված մարդկանց կեսը բարելավվել է իրենց անեմիայում եւ ավելի քան 50 տոկոսը կարողացել է դադարեցնել տրանսֆերային թերապիան: Թրոմբոցիտոպենիան (ցածր թրոմբոցիտների քանակը) կարող է զարգանալ եւ կարող է սահմանափակել արդյունավետությունը: Մոմելոտինիբը համեմատվում է ռոքոլիտինիբի հետ, 3-րդ փուլում ուսումնասիրելու համար PMF- ի բուժման դերը:

Իմունոմոդուլավոր դեղեր

Pomalidomide- ը իմունոմոդուլացնող դեղամիջոց է (դեղամիջոցներ, որոնք փոխում են իմունային համակարգը): Դա կապված է թալիդոմիտի եւ լենալիդոմիդի հետ: Ընդհանուր առմամբ, այդ դեղերը տրվում են prednisone (ստերոիդ դեղորայքի) հետ:

Thalidomide- ը եւ lenalidomide- ը արդեն ուսումնասիրվել են PMF- ի բուժման տարբերակները: Չնայած նրանք երկուսն էլ ցույց են տալիս, որ դրանց օգտագործումը հաճախ սահմանափակվում է կողմնակի բարդություններով: Pomalidomide- ը մշակվել է որպես պակաս թունավոր տարբերակ: Որոշ հիվանդներ բարելավում են անեմիայի ժամանակ, սակայն սպիտակուցը չի երեւում: Հաշվի առնելով այս սահմանափակ նպաստը, առկա են շարունակական ուսումնասիրություններ, որոնք վերաբերում են պոլալիմոմիդին միմյանց հետ, ինչպիսիք են PMF- ի բուժման համար ruxolitinib- ը:

Epigenetic Drugs

Էպիգենետիկ դեղերը դեղեր են, որոնք ազդում են որոշակի գեների արտահայտման վրա, այլ ոչ թե ֆիզիկապես փոխելով դրանք: Այս դեղերի մեկ դասը hypometilating գործակալներ են, որոնք ներառում են azacitidine եւ decitabine:

Այս դեղերը ներկայումս օգտագործվում են բուժելու իմելոդիսլպլոսս սինդրոմը : Azacitidine- ի եւ դեզիտաբրիինի դերի մասին ուսումնասիրությունները գտնվում են վաղ փուլերում: Մյուս դեղերը հիստոնե դեասետլիազ են (HDAC) inhibitors, ինչպիսիք են givinostat եւ panobinostat.

Everolimus

Everolimus- ը մՏՈՐ կինազի իջեցուցիչ եւ իմունոզիբրածող դասակարգված դեղ է: Այն FDA- ն (Food and Drug Administration) հաստատված է մի քանի քաղցկեղների բուժման համար (կրծքագեղձի, երիկամային բջիջների քաղցկեղի, նեյրոէդոկրինային ուռուցքներ եւ այլն) եւ օրգանների մերժման կանխարգելումը օրգան փոխպատվաստման (լյարդի կամ երիկամի) ստացած մարդկանց մոտ: Everolimus- ը բանավոր է ընդունվում:

Վաղ հետազոտությունները ցույց են տալիս, որ այն կարող է նվազեցնել ախտանիշները, սպեղանի չափը, անեմիան, թրոմբոցիտները եւ սպիտակ արյան բջիջները:

Imetelstat

Imetelstat- ը ուսումնասիրվել է մի քանի քաղցկեղով եւ իմելոֆիբրեզով: Հին հետազոտություններում նա որոշակի մարդկանց միջամտությամբ կամ բարձր ռիսկային PMF- ով տառապում է տառապում (մահացած նշաններ եւ ախտանշաններ):

Եթե ​​դուք չեք արձագանքում առաջին կարգի բուժմանը, կլինիկական փորձաքննությանը ներգրավվածությունը կարող է ձեզ մուտք գործել նոր մեթոդներ: Ներկայումս myelofibrosis ունեցող մարդկանց մոտ բուժման տարբերակներ են գնահատվում ավելի քան 20 կլինիկական փորձարկումներ: Դուք կարող եք քննարկել այս տարբերակը ձեր բժշկի հետ:

> Աղբյուրներ.

> Cervantes F. Ինչպես եմ վերաբերվում առաջնային իմելոֆիբրեզին: Արյան. 2014, 124: 2635-2642:

> Geyer HL եւ Mesa RA- ն: Թերապիա `իմպուլյուլֆերային դիսերտացիաների համար. Երբ, որն է գործակալը եւ ինչպես: Արյան. 2014, 124: 3529-3537: